La terapia génica es un conjunto de técnicas utilizadas para introducir material genético (ARN o ADN) en células objetivo, para modificación o edición de su información, de este modo prevenir o curar enfermedades de tipo genéticas o adquiridas, esta terapia va a la raíz de la patología, puesto que se puede introducir la versión correcta del gen defectuoso.
De esta terapia existen dos tipos, una de ellos es la terapia génica somática, esta se efectúa en células no del tipo germinales, es decir las constituyentes del organismo, se puede utilizar para la cura o tratamiento de enfermedades, ya que puede conseguir restablecer la función del gen mutado y para potenciar caracteres, en humanos su uso está ilimitado a la cura de enfermedades. Así mismo, existe la terapia génica germinal, con esta se puede manipular genéticamente las células germinales (óvulos y espermatozoides), de este modo se evitaría algún defecto genético en su desarrollo, su uso sería anticipando patologías o generando ventajas en caracteres, a pesar de ser una técnica revolucionaria, su uso no está permitido en humanos, debido a consideraciones bioéticas.
Hebra ADN
Su aplicación se puede realizar mediante variadas estrategias, la primera es la técnica ex vivo donde se extraen las células que necesitan reparación, se reparan en un laboratorio y se reimplantan al individuo, otra estrategia in vivo, en esta se administra directamente al paciente el gen corrector para que este alcance el punto a tratar y la última es la estrategia In situ consiste en introducir el gen reparador directamente en el propio órgano defectuoso del individuo, esta estrategia puede ser considerada in vivo.
Actualmente, se ha ampliado el número de afecciones tratadas mediante terapia génica. Tan sólo las mutaciones puntuales en el genoma mitocondrial son causa de más de 50 patologías en humanos, la terapia génica llegó a combatir patologías como SIDA, diabetes, alteraciones hepáticas, cáncer, enfermedades neurodegenerativas, fibrosis quística, disfunción eréctil e infertilidad, ceguera, entre otras muchas.
Por último, este escrito brinda una idea de las generalidades de esta terapia, aunque es bastante prometedora no es la única, sin embargo se debe resaltar que ha abierto nuevas perspectivas al tratamiento de muchas patologías.