Summario

• Conceptos básicos

• Elementos críticos de un ensayo clínico

• Diseño metodológico

• Elección de diseño y pruebas estadísticas

• Desafíos regulatorios

• Ejemplo práctico

Qué es una investigación científica?

Un conjunto de acciones planificadas que se emprenden con la finalidad de resolver, total o parcialmente, un problema científico determinado.

Resumen parcial

• Los ensayos clínicos son investigaciones en la se evalúa el efecto causal de una Intervención en humanos en el tiempo.

• La que la tecnología propuesta (producto) sigue un proceso que consta de varias etapas.

• El desarrollo y validez de un ensayo tienen implicaciones éticas porque un diseño metodológico inadecuado o conclusiones no científicas exponen a participantes a riesgos innecesarios, afectando su integridad

Relación causal

Porqué es importante entender la Relación causal para la validez de un ensayo clínico? {.smaller}

• La causalidad se entiende como la diferencia entre el resultado observado (con la intervención) y el resultado contractual (sin la intervención)

• Los grupos de control representan este escenario contrafactual, es decir, el “qué pasaría si no hubiera ocurrido la causa”

• en un ensayo clínico, el grupo de control (que recibe placebo) muestra el estado natural de los participantes sin el tratamiento, permitiendo comparar efectos

mitigación del sesgo en la relación causal

En los EC es importante usar métodos para la mitigación del sesgo en la relación causal

Exiten un conjunto de elementos críticos

Durante el proceso de desarrollo tecnológico del produto exiten un conjunto de elementos críticos que son comunes a todas las investigaciones en general.

• La adecuada formulación del problema científico.

• La elección de un método adecuado para abordar el problema (diseño correcto).

• La obtención de resultados fiables y reproducibles (bien documentados).

• La obtención de conclusiones válidas.

• etc.

Reproducibilidad

La documentación debe permitir el escrutinio del proceso de investigación cientifica y evaluar su reproducibilidad.

Elementos críticos durante el desarrollo del producto.

Elementos críticos en la documentación protocolo e informe final.

• Evaluación regulatoria apropiada: Cumplir requisitos preclínicos y clínicos.

• Protocolo de ensayo clínico bien diseñado: Un protocolo sólido es fundamental para el éxito.

• Rigor Metodológico: Aplicar métodos precisos y sistemáticos.

Diseño metodológico

• lógica consistente entre el planeamiento del problema científico y los métodos

• • problema y operacionalización de las variables
• • problema y asignación a grupos de tratamiento
• • presentación de resultados (tablas y gráficos)

Pero por dónde comenzar a evaluar la metodología del ensayo

!Bueno! Simplemente por el principio.

Formular adecuadamente el problema científico supone haber alcanzado la mitad de la solución. LCS

Dónde se formula el problema científico en la documentación ?

• Hipótesis

• Objetivos

Tipos de hipótesis

Tipos de comparaciones

Tipos de diseños

Tipos de diseños

Tipos de variables

Tipos de variables

Medidas resumenes según tipo de variables

Tipos de pruebas estadíticas por tipo de variables

Resumen Parcial

• Factores que influyen en la selección

• Tipos de comparaciones

• Tipos de diseños

• Tipos de variables

• Tipos de pruebas estadísticas

1. Aprobaciones multicéntricas y multirregionales

• Variabilidad en requisitos éticos y legales entre países (Ej: FDA-EEUU vs. EMA-UE).

• Retrasos por sincronizar aprobaciones de comités éticos y agencias regulatorias.

2. Reclutamiento y diversidad de pacientes

• Exigencias regulatorias para inclusión de poblaciones subrepresentadas (edad, género, etnia).

• Cumplimiento de normativas locales en países con infraestructura clínica limitada.

Principales desafíos regulatorios en ensayos clínicos

3. Gestión de datos y privacidad

• Armonización de estándares (ICH-GCP, GDPR en UE, HIPAA en EEUU).

• Retos en el uso de datos reales (RWD) y tecnologías emergentes (eConsent, wearables).

Regulaciones en evolución y su impacto

🔍 Ejemplos de complejidad regional

• UE: Reglamento 536/2014 (mayor transparencia, portal único para ensayos).

• EEUU: FDORA 2023 (énfasis en diversidad en ensayos pediátricos).

• Asia: Requisitos específicos en China (NMPA) y Japón (PMDA) para datos locales.

⚠️ Riesgos de incumplimiento

• Sanciones económicas y suspensiones de estudios.

• Pérdida de confianza pública y dificultad para publicar resultados en revistas científicas.

Estrategias para navegar los desafíos

🛠️ Soluciones prácticas

• Armonización regulatoria: Adoptar guías ICH y colaborar con CROs locales.

• Tecnología: Plataformas centralizadas (CTMS) y blockchain para trazabilidad de datos.

• Participación temprana: Consultas regulatorias previas (FDA Type B, EMA Scientific Advice).

📈 Tendencias futuras

• Ensayos híbridos/descentralizados (DCTs): Adaptación a marcos regulatorios flexibles.

• Inteligencia Artificial: Validación de algoritmos para endpoints regulatorios.

• Enfoque “patient-centric”: Normativas que priorizan experiencia del paciente.

Ejemplo práctico

hipótesis

La Biomodulina T incrementará al menos en un 60% el área del Timo al concluir el tratamiento. Este incremento se reflejará en la reducción en un 50% del número de infecciones como variable clínica y en el aumento de al menos 30% de las subpoblaciones linfocitarias CD3+/CD4+ y CD3+/CD8+ en el subgrupo de pacientes con inmunodeficiencia celular como correlato inmunológico.

Muchas Gracias!